Trabajando por las enfermedades desatendidas

En las últimas décadas, hemos sido testigos de cómo el avance de la ciencia y la medicina ha cambiado el panorama de la salud global, mejorando sustancialmente la vida de muchas personas. Sin embargo, una de cada cinco personas en el mundo todavía permanece al margen de esta revolución. Enfermedades aún presentes en Chile, como el Chagas –en torno a 120 mil personas son portadoras del parásito en nuestro país- o el Hantavirus –que desde 1996 a la fecha ha infectado a cerca de 1.300 personas en Chile, con una letalidad de hasta un 40%-, no reciben suficiente inversión en investigación y desarrollo, y los tratamientos continúan siendo antiguos, ineficaces, tóxicos o simplemente inexistentes.

La Organización Mundial de la Salud clasifica un grupo de 20 afecciones como enfermedades tropicales desatendidas (ETD). Éstas afectan principalmente a las poblaciones más vulnerables del mundo. Las ETD incapacitan o desfiguran, perpetuando el ciclo de pobreza, manteniendo a millones de niños fuera de la escuela y adultos sin trabajo.

Para enfrentar esta situación, cuando la organización humanitaria internacional Médicos Sin Fronteras recibió el premio Nobel de la Paz en 1999, comprometió los fondos recibidos para realizar un estudio que resultó en la creación de un modelo colaborativo, sin fines de lucro, para la investigación y el desarrollo de nuevos medicamentos para las enfermedades desatendidas. Así surge la Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (Drugs for Neglected Diseases initiative, DNDi), que trabaja en forma de alianzas entre instituciones públicas y privadas, y desvinculando el costo de investigación del precio final del tratamiento.

DNDi ya ha desarrollado 12 tratamientos asequibles, disponibles y adaptados a las comunidades para seis enfermedades mortales, como la hepatitis C, que en Chile afecta a unas 35 mil personas. Como se trata de una enfermedad silente, la gran mayoría (25 mil personas en nuestro país) desconoce que están infectadas y, lamentablemente, una parte importante desarrolla infección crónica. Por eso es esencial promover estrategias de “diagnosticar y tratar” en el primer nivel de atención.

Gracias al trabajo colaborativo, en abril de 2021 DNDi publicó en la portada de The Lancet Gastroenterology & Hepatology los resultados de los ensayos clínicos de un tratamiento oral y de 12 a 24 semanas de duración, que cuesta sólo una fracción del que ya se encontraba disponible y al cual podían acceder sólo 13% de los enfermos de hepatitis C en el mundo.

Esos esfuerzos los podemos replicar en Chile. Nuestro país tiene un papel fundamental liderando el desarrollo de nuevos tratamientos y herramientas que permitan avanzar en la agenda de las ETD y eliminar o controlar enfermedades que tanto afectan a América Latina.

Las universidades nacionales cuentan con experiencias destacables de transferencia de ciencia básica en inmunología al desarrollo clínico. En nuestro país se han realizado exitosos estudios clínicos fase 1, desarrollados completamente de manera local (vacuna UC contra el Virus Respiratorio Sincicial). Gracias a ese conocimiento, realizamos junto a Sinovac dos estudios clínicos de CoronoVac, uno que incluyó a más de 2 mil voluntarios mayores de 18 años, y otro en niños y adolescentes, los cuales confirmaron que la vacuna CoronaVac era segura y eficaz. Estos resultados fueron claves para la aprobación del uso pediátrico de la vacuna en otros países de nuestra región, incluyendo Brasil.

Esta evolución, ha permitido iniciar la construcción de capacidades básicas únicas en el país, como un laboratorio especializado en formulaciones con estándar GMP (Good Manufacturing Practices) de la UC para producir vacunas destinadas a estudios científico-clínicos en fases 1 y/o 2. Esto es un avance inicial, que se debería replicar para el desarrollo de medicamentos, y a nivel nacional, en ámbitos relacionados.

Como país contamos con una plataforma de conocimiento de excelencia, que debe seguir fortaleciendo la interacción académico-público-privada, en red, en campos que agregan valor, diversifican la economía, con pertinencia territorial y global, y nos acercan a una sociedad del conocimiento.

Por Luis Emilio Pizarro, director ejecutivo de Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas (DNDi) y Pedro Bouchon, vicerrector de Investigación, Pontificia Universidad Católica de Chile.